В Челябинск привезли уникальное лекарство для спасения юного пациента

Дорогое лекарство поможет ребенку бороться с тяжелым недугом. Фото Дмитрия Куткина

Первый ребенок в Челябинске с миодистрофией Дюшенна начал получать терапию в детской городской клинической больнице № 8. Новый дорогстоящий препарат остановит развитие заболевания. Принимать его нужно всю жизнь. Об этом «Вечерке» рассказали в пресс-службе медучреждения.

Родители маленького Матвея встревожились, когда ребенку стало сложнее, чем обычно, вставать с кровати, ходить. Они показали мальчика врачу. В поликлинике провели обследование, но точную причину недуга там установить не смогли. Семью направили на медицинский консилиум в Москву. Лучшие российские специалисты диагностировали у юного челябинца миодистрофию Дюшенна.

Это тяжелая мышечная дистрофия. Редкое генетическое заболевание в основном встречается у мальчиков. Из-за мутации гена в организме не вырабатывается белок дистрофин, который отвечает за формирование мышечной ткани. Его дефицит приводит к повреждению и постепенному разрушению всех мышц. Пациентам становится все труднее ходить, появляются проблемы с сердцем и дыханием.

Но сейчас разработан препарат, который может помочь таким пациентам. В России он не зарегистрирован, но разрешен к ввозу.

— Матвей — первый ребенок в Челябинске с миодистрофией Дюшенна, который начал получать новый препарат, — уточнили в ДГКБ № 8. — Ранее специфического лекарства от этого заболевания не было.

Ребенку уже сделали первые капельницы. Лекарство очень дорогое: двухмиллиметровый флакончик стоит 700 тысяч рублей, а для одной инфузии требуется 14 миллилитров препарата, пояснили «Вечерке» в пресс-службе медучреждения. Процедура проводится раз в неделю. Для пациента она бесплатная. Возможность поддерживать здоровье ребенка появилась благодаря государственному благотворительному фонду «Круг добра».

— В данный момент наша главная задача — сохранить мальчику способность ходить. На сегодняшний день мы можем поддерживать здоровье ребёнка за счет инфузии препарата Exondys 51. Это новая разработка, которая помогает остановить разрушение мышц и повысить уровень белка дистрофина. Он стабилизирует состояние пациента, останавливает прогрессирование заболевания, — прокомментировал главный внештатный детский невролог минздрава, врач-невролог ДГКБ № 8 Денис Смирнов.

Подписывайтесь на телеграм-канал «Вечерки», чтобы всегда быть в курсе событий Челябинска!